De eerste Europese gentherapie komt uit Nederland

De eerste Europese gentherapie komt uit Nederland

it_photo_121741

4831-300-228-scale,cropvthcOoit gehoord van Glybera? Het is gentherapie, afkomstig uit Nederland en toegelaten op de Europese Markt. Glybera is een medicijn tegen LPL, een zeldzame stofwisselingsziekte die zorgt dat patiënten niet goed vet af kunnen breken. In Nederland zijn er ongeveer 20 tot 30 patiënten.

Glybera kwam in opspraak, omdat patiënten die ermee werden behandeld waren overleden tijdens proeven in onder anderen Frankrijk. Uiteindelijk kwam het middel toch op de Europese Markt. Hiervoor werden 27 mensen in Nederland en Canada getest en goedgekeurd. Klinisch dubbelblind onderzoek is er niet gedaan, want daarvoor zijn er simpelweg te weinig patiënten.

In juli vorig jaar gaf het Europese Medicijnen Agentschap (EMA) een positief advies over het gentherapeutisch middel. Daarmee is het de eerste gentherapie die op de Europese Markt komt. AMC-hoogleraar John Kastelein reageerde als volgt: “Voor hen is het natuurlijk belangrijk dat het medicijn er komt, maar het is nog van veel groter belang voor de biotechnologie in het algemeen. Dat gentherapie nu is toegestaan in Europa, geeft veel mogelijkheden voor de verdere ontwikkeling van medicijnen tegen andere ziektes.” In China wordt al sinds 2006 gentherapie toegepast.